ריפוי גני

נדון בכך בתור מסודר

שלום, נערך מחקר רב שמטרתו לפתח טיפול למחלת הכורואידרמיה. עד כה נבדקו מגוון גישות, לרבות טיפול גני, עריכה גנטית, שימוש באוליגונוקאוטידים anti-sense וחלקן אף הגיעו לשלבי בדיקה מוקדמים בבני אדם. יחד עם זאת, טרם הוכחה יעילות מספקת בחולים ולא קיים עדיין טיפול מוכח המאושר לשימוש בבני אדם. כולנו תקווה כי בעתיד הקרוב תהיינה התפתחויות חיוביות.

הי ערן, המחקר אליו התכוונתי דיווח שהתוצאות לא עמדו בקריטריונים שהוגדרו מראש ולכן בשלב זה הפיתוח של הטיפול לא ממשיך באופן ישיר כפי שהוא. זה בהחלט מצער, בפרט כשאין עדיין אפשרויות זמינות לטיפול. יחד עם זאת, הפיתוח של גישות טיפוליות אחרות לכורואידרמיה ממשיך במרץ רב, ואפילו החוקרים של המחקר שהזכרתי מציינים שגם מהתוצאות שהתקבלו, אפשר ללמוד הרבה, למשל איך לשפר את הטיפול שנוסה ואיך להמשיך את העבודה על מנת להגדיל את הסיכויים שבפעם הבאה נצליח יותר. אני יודעת ומבינה את התסכול אבל אולי יעודד אתכם לדעת שכורואידרמיה היא בין מחלות הרשתית הניווניות הראשונות שבהן טיפול גני פותח ונבדק במחקרים קליניים יחסית גדולים. טוב לדעת שמתקיים כעת מחקר נוסף שבודק יעילות של טיפול "כללי" יותר במחלות ניווניות של הרשתית. אמנם לא מדובר בטיפול ספיציפי לכורואידרמיה אבל יכול להיות שגם מהתוצאות של המחקר המדובר נקבל כיוונים חדשים לטיפול. בקיצור, אני בטוחה שיש מקום לאופטימיות, ושעוד מצפות לנו התפתחויות משמחות בעתיד!

הי לילך, אכן מתנהלים כעת כמה מחקרים שבודקים גישות טיפוליות חדשות לכורואידרמיה, אבל כולם עדיין בשלבי מחקר. 1. מחקר פאזה 1-2 שבודק יעילות של טיפול שמתבסס על גירוי של תאי העצב ברשתית כדי להפיק חישת אור 2. מחקר פאזה 1 שבודק יעילות של טיפול גני: בשלב זה גיוס לא פעיל 3. מחקר פאזה 3 שבדק יעילות של טיפול גני (גישה אחרת מזה שבמחקר בסעיף 2)-- לצערנו דווח שלא הושגו מטרות המחקר והגיוס נעצר. בשורה התחתונה, בשלב הנוכחי טרם קיים טיפול מוכ, נמשיך לקוות להתפתחויות משמחות.