טיפול גנטי או משהו אחר ?

דיון מתוך פורום  מחלות תורשתיות ניווניות של הרשתית בניהול עמותת לראות

01/05/2025 | 08:44 | מאת: מורן

היי האם יש התפתחות חדשה בקשר לכורודרמיה? או למחלת הריניטיניס פיגמנטוזה? האם יצא כבר לשוק טיפול גנטי? תודה מראש

שלום, נערך מחקר רב שמטרתו לפתח טיפול למחלת הכורואידרמיה. עד כה נבדקו מגוון גישות, לרבות טיפול גני, עריכה גנטית, שימוש באוליגונוקאוטידים anti-sense וחלקן אף הגיעו לשלבי בדיקה מוקדמים בבני אדם. יחד עם זאת, טרם הוכחה יעילות מספקת בחולים ולא קיים עדיין טיפול מוכח המאושר לשימוש בבני אדם. כולנו תקווה כי בעתיד הקרוב תהיינה התפתחויות חיוביות.

מנהל פורום מחלות תורשתיות ניווניות של הרשתית בניהול עמותת לראות